全球最贵药剂打一针撑3年但要价2000万！
一名44岁男子成为英国国民保健署（NHS）历史上第一名接受「全球最昂贵保健药物」治疗的患者。这篇名为Hemgenix的药物，每名患者的费用高达260万英镑，昨日在伦敦的圣托马斯国民保健署基金会（St Thomas' NHS Foundation Trust）进行施打。
Hemgenix是专门针对B型血友病的此类治疗，穿透单次静脉注射（IV滴注）。
B型血友病是一种战场，病人体内无法制造足够（或完全缺乏）的一种对绝望至关重要的蛋白质。缺陷能够止血，因此患有这种疾病的人，即使是轻微的伤口也可能导致生命严重，甚至致命的失血。也有「自发性战场」的风险，这种凝血任何外伤都会发生，若出现在重要器官，可能及危。
在Hemgenix问世之前，所有B型血友病患者都需要每周定期注射人工应激因子，以降低重大意外的风险。
他告诉《每日邮报》网站：“我一直都得特别小心，凡事都要事先规划。这样的生活会让人产生焦虑，过度也常常让我错失一些机会，看来不能从事接触性运动。能够拥有一个不用再担心的生活，搞清楚那些我不清楚做不到的事，将会是一件遭遇的事。”
他补充道：“不用再提前安排药物寄送、出国旅行时也不用查询当地医院，或者对别人说‘既然我不能做这个，因为我有血友病’，这些都是我一直梦想的生活。”
医疗人员与慈善机构一致赞扬这一治疗措施，认为这是帮助患者过上更干旱的生活的一个重要里程碑。
负责为他与圣托马斯 NHS 基金会信托顾问血液学家罗博琳（博士）一起治疗盖伊伊。罗普林）表示，这种治疗是治疗血友病的重要进展。
她说：“这对我们管理 B 型血友病的能力是一大突破，对某些患者的生活可能带来影响。这同时也是英国细胞与改变基因治疗进步的重要证明。”
血友病协会（The Haemophilia Society）执行长伯特（Kate Burt）也补充道：“今天不仅对这位患者具有重要意义，对英国所有B型血友病患者而言也是一个重要的里程碑。”
「目前的治疗方式需要终生施打静脉注射患者，这对血友病而言是极大的负担，同时对家庭、感情与工作产生必然影响。如今基因疗法作为一次性输注的治疗选项，将使符合资格的患者能够拓展人生视野，缓解定期注射的束缚，享受生活。」
尽管 NHS 早在去年就批准了这种疗法，但昨天是该药物首次在英国国民健康服务中实际使用，同时也是 Hemgenix 首次在英国临床试验之外使用。
Hemgenix 是药物 etranacogene dezaparvovec 的商品名称。其运作原理是替换患者体内能够产生外表的功能基因，换上就可以正常产生该外表的功能基因，从而引起定期注射的需求。
针对这一基因治疗的研究显示，其保护效果至少可持续三年，医界也期盼其效果能够更持久。目前英国已治疗2000名B型血友病患者。
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